單臂試驗和安慰劑對照是什么意思?淺析受試者在臨床試驗中的獲益及風險
發(fā)布日期:2023-10-10 閱讀量:次
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NCCN(美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò))指南是目前國際上最權(quán)威、最廣泛采用的癌癥治療指南。NCCN指南明確指出:治療選擇之一就是參加臨床試驗。
在歐美國家很多患者會主動咨詢醫(yī)生是否有合適他們的臨床試驗。全美排名第一的MD Anderson癌癥中心,超過90%患者會參加各種臨床試驗。
臨床試驗受試者不是“小白鼠”,是創(chuàng)新和互動式研究中的合作者,是臨床醫(yī)學發(fā)展和進步的貢獻者。
國內(nèi)臨床試驗分為兩類
一類是與全球同步進行的臨床試驗,試驗藥品為新藥,在國內(nèi)外均未上市,在全球多國同時進行臨床試驗研究。
一類是國外已上市藥品,為進入國內(nèi)市場,應國家《食品藥品監(jiān)督管理法》要求而在國內(nèi)開展臨床試驗,這類試驗的試驗藥品在國外已經(jīng)廣泛用于疾病治療。
一、所有人都可以參加藥物臨床試驗嗎?
答案是否定的。
所有的臨床試驗都有關(guān)于誰可以參加的指導原則,此指導原則就是“入選/排除標準”。允許參加臨床試驗的因素為“入選標準”;不允許參加臨床試驗的因素為“排除標準”。
這些標準是根據(jù)如下因素來制定的:年齡、性別、疾病類型和階段、治療史、患其他疾病情況等。只有符合標準的人才可以參加臨床試驗。有一些研究試驗需要病人,而也有一些試驗需要正常健康人。
值得注意的是,制訂“入選/排除標準”不是用來拒絕人們參加臨床試驗,相反,而是確定此人參加臨床試驗是否合適,以保證其安全。
二、受試者在臨床試驗中的獲益及風險
臨床試驗的受益主要包括兩大類,一類是關(guān)于受試者的受益,另一類是社會的受益。
有什么受益?
1、受試者受益
①節(jié)省費用
多數(shù)臨床研究使用的研究藥物和檢查,均是對患者免費的,這就會為患者省下一大筆費用。對于家庭經(jīng)濟狀況不佳、疾病類型較為特殊、現(xiàn)有治療方案有限的患者而言,臨床試驗是最佳的選擇。
?、讷@得最新治療機會
臨床試驗的目的是為了證明研究新藥或方案比當前的標準治療更好,因此患者很有可能得到生存時間的延長。即使分到對照組,接受免費的標準治療,也是相當不錯的選擇。
?、叟R床試驗中的新藥
臨床試驗中,有些藥物尚未在國內(nèi)上市,但已在國外上市并應用,療效和安全性已獲臨床驗證,其安全性和有效性更有保障?;颊咧挥型ㄟ^國內(nèi)的臨床試驗才有機會提前使用。目前臨床試驗都是一些國外已經(jīng)確認過療效的新藥對比國內(nèi)傳統(tǒng)的標準治療,希望能在中國獲批上市或者是拓展新的適應癥。
④得到研究組醫(yī)生更好的關(guān)注和觀察
進行臨床試驗的一般都是該領(lǐng)域比較權(quán)威的專家和權(quán)威的醫(yī)院,入組期間,患者可以在住院、檢查、治療和隨訪方面得到更好的照料和關(guān)注,一旦出現(xiàn)需要緊急處理的情況,都可以得到迅速的處理。
2、社會的受益
盡管這種研究對受試者沒有直接受益的前景,但增加了對人類生理和行為的認識而使整個社會受益。對人類受試者健康的考慮應優(yōu)先于科學和社會的利益。
有什么風險?
正如任何的癌癥治療都是雙刃劍,臨床試驗也是如此,可能會獲得奇效,也可能無效,也可能會有未預料到的副作用,以及尚未確定的療效。
但研究人員會盡可能及時處理各種不良反應,當毒性不可耐受或藥物無效時,患者就需要退出試驗治療,更換其他治療方案。
當然,就算是不參加臨床試驗,標準的癌癥治療也是存在各種不良反應的風險。
三、什么是單臂試驗?
單臂研究(single arm study):即單組臨床試驗,顧名思義,就是僅有一個組的研究,沒有為試驗組設(shè)計相對應的對照。
但單臂研究并不是就沒有參比的對象,實際上,它的參比對象就是所謂的“外部對照”。
外部對照,又稱為歷史對照,是采用他人、或過去的研究結(jié)果,與試驗組進行對照比較。例如:在抗腫瘤領(lǐng)域中,進行藥物研發(fā)的早期階段Ⅰb/Ⅱa期,可將接受受試藥物的一組患者與該研究以外的一組患者的結(jié)果進行比較。單臂研究可以是多中心的臨床試驗,但肯定是開放的,也談不上隨機與盲法,所以論證強度稍差。
單臂研究的缺點
從研究設(shè)計可見,其缺點是顯而易見的,由于試驗組與外部對照組的受試者不來自同一受試者總體,可比性差;
由于缺乏平行的對照,只能與外部的歷史數(shù)據(jù)進行比較,來評價被研究藥物的安全性和有效性,很難獲得和當前研究設(shè)計完全一致的歷史研究數(shù)據(jù),且很難區(qū)分研究間差異的影響,對結(jié)果不易作出評價;
根據(jù)單臂研究的藥物獲批門檻高,必須是病例非常少見且療效相當顯著的藥物。
單臂研究的優(yōu)點
本類型研究設(shè)計、實施簡單、易行,研究費用低、周期短,可以較快獲得有效性的證據(jù);
多用于基于倫理不適合設(shè)置空白對照或者無法找到匹配的對照的臨床研究;
在藥物臨床試驗中,單臂治療,如果加上劑量探索,其實可以獲得一些有價值的信息。
四、什么是安慰劑對照?
安慰劑對照是指試驗組用新藥或者新療法,對照組給予與試驗藥性狀相同但不含有效成分的安慰劑。
安慰劑(placebo)是一種虛擬藥物, 其外觀劑型、大小、顏色、重量、氣味和口味等各方面都與試驗藥盡可能保持一致, 但不含有試驗藥物的有效成份。
1、設(shè)置安慰劑對照的目的在于消除研究者、受試者和參與評價人員等由心理因素等影響而形成的偏倚,分離出由試驗藥物所引起的真正的效應和不良反應。
安慰劑對照試驗可以采用平行或自身交叉對照的試驗設(shè)計。安慰劑對照試驗有利于雙盲法執(zhí)行,從而最大限度地減少受試者和研究者的偏倚。試驗藥與安慰劑之間結(jié)果的差異就是在這種研究條件下這種藥物作用的大小。
2、使用安慰劑對照組并不意味著對照組是未經(jīng)處理的。在很多安慰劑對照試驗中,新的治療和安慰劑分別被添加到一個共同的標準治療上,即所謂的附加研究。
3、當一種新藥用于尚無已知有效藥物可以治療的疾病進行試驗時,通常不存在倫理學問題;如果延遲治療、或不治療僅導致暫時的不適(例如,普通頭痛),并沒有嚴重不良后果,不會造成較大的健康風險時,只要患者知情同意,安慰劑對照設(shè)計在倫理上是可接受。如果市場上已經(jīng)存在針對研究藥物適應癥的有效的藥物,應該采用陽性對照。
4、安慰劑對照能可靠地證明藥物的療效,檢測藥物“絕對”的有效性和安全性,也可以將受試者和研究者期望值的影響降到最低,因此安慰劑對照試驗的效率比較高。但是安慰劑對照有時存在倫理方面的問題,受試者和和治療的醫(yī)生容易存在顧慮,因此其通用性是個問題。
來源:家屬說
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