皮膚科急性疾病臨床試驗設(shè)計要點
發(fā)布日期:2024-03-12 閱讀量:次
大多數(shù)皮膚科急性疾病起病突然,發(fā)展快,變化大,癥狀明顯,一般發(fā)病后患者會有非常明顯的不適感,通常需要及時治療,病程一般短于4周。如帶狀皰疹、急性蕁麻疹等。由于該類疾病病程短且有自限性,起病后基本每一天均都奔赴在康復(fù)的道路上,因此臨床試驗設(shè)計時需要全面考慮,充分取舍,降低自限性對器械治療有效性結(jié)果的影響。以下為既往項目中對于皮膚急性疾病設(shè)計考慮的總結(jié)。
1. 入排標(biāo)準(zhǔn)
1.1. 起病時間
應(yīng)根據(jù)相關(guān)診療指南及臨床經(jīng)驗,確定病程高峰期,盡量選擇疾病高峰期受試者進行篩選入組,避免入組時間距起病時間過長造成入組時疾病已經(jīng)開始自愈。如因客觀原因,無法納入疾病早期的患者,至少應(yīng)入組仍有典型癥狀的受試者,保證受試者仍有進行治療的需求。
1.2. 基礎(chǔ)疾病
臨床試驗常規(guī)排除有基礎(chǔ)疾病的受試者,但部分檢查項目需要提前準(zhǔn)備,無法來院當(dāng)天進行檢查,或等待出具結(jié)果時間較長,如肝腎功能、傳染病檢查、凝血功能等,將占據(jù)病程時間,需要根據(jù)實際情況減免檢查或優(yōu)化流程
(1)首先需要明確器械和治療的安全性和使用范圍,評估是否存在不適用治療或風(fēng)險較大的患者需要通過這類檢查排除,如不存在,可減免相關(guān)檢查。
(2)如該類檢查無法減免,或安全性不明確,可考慮非常規(guī)的檢查流程,節(jié)省檢查前的準(zhǔn)備時間;如肝功通常需空腹檢查,該類試驗中,可根據(jù)研究者意見接受非空腹檢查,具體檢查結(jié)果由研究者根據(jù)經(jīng)驗分析。
(3)對于發(fā)生率較低的疾病,或慢性病,如艾滋病,可在入組前通過病史收集,同時進行檢查后入組,入組后獲知結(jié)果后,再進行剔除。
2. 訪視時間
2.1 篩選期
建議試驗設(shè)計時盡量縮短篩選期,使受試大部分高峰期處于治療期。
2.2 評價終點時間
如器械治療效果明確,主要評價指標(biāo)的終點時間盡量控制在最短病程范圍內(nèi),否則難以解釋其與疾病自愈的關(guān)系。如最短病程范圍內(nèi)尚不能獲得明顯療效,則在最短和最長病程范圍內(nèi)使評價時間點設(shè)置盡量早。
2.3 隨訪時間點
考慮受試者獲益、樣本量計算等因素,有時并不能設(shè)置完全理想的評價時間點。因此,建議多設(shè)置隨訪時間點,甚至采用受試者日記的形式記錄每天的病情變化情況,以便統(tǒng)計分析時,對比不同時間點的結(jié)果,弱化疾病自愈的影響。
3. 評價指標(biāo)
3.1 設(shè)置各維度評價指標(biāo)
建議評價治療不同時間點所能達到的療效情況,同時記錄達到各種程度療效所需時間,以便可以從不同角度對試驗結(jié)果進行解釋。在評價指標(biāo)的類型上,除病變部位的外觀變化,還需考慮受試者伴隨的主觀癥狀的減輕,進一步體現(xiàn)器械治療的意義。
3.2 分層分析
對于如受試者入組時病程存在差異,或存在影響受試者自愈的各類因素,如年齡或基礎(chǔ)疾病,建議根據(jù)受試者自身狀況進行分層分析,對于不同分層患者可重點關(guān)注不同評價時間和恢復(fù)程度,進一步說明器械對各類患者均有療效。
【文章來源】水木菁創(chuàng)醫(yī)學(xué)部
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